Kinder in der Medikamentenforschung

Darf man in der Kinderheilkunde Medikamente systematisch an Kindern testen? Wenn nicht, mangelt es an zugelassenen Wirkstoffen und Therapien

JOCHEN STADLER | aus HEUREKA 5/13 vom 06.11.2013

Am Anfang ging es nur darum, den Tag zu überleben. Denn immer, wenn sich mein Kind irgendwo leicht angeschlagen hatte, war es schwer verletzt. Wir mussten das Mädchen dutzende Male verbinden und versuchen, ihre Schmerzen zu stillen." Die Tochter von Rainer Riedl ist ein "Schmetterlingskind". Sie leidet unter einer Erbkrankheit, bei der die Hautschichten nicht gut miteinander verbunden sind. Diese Kinder sind von Wunden und Narben übersät, bekommen oft Hautkrebs und müssen ständige Schmerzen aushalten. Linderung oder gar Heilung gibt es nicht.

Ähnliches gilt für viele andere Leiden, die Kinder heimsuchen. Einerseits werden Kinder wegen der strengen Gesetze kaum in die klinische Forschung einbezogen, andererseits gibt es auch zu wenige junge Patienten.

Kinder erhalten Medikamente, die für Erwachsene geeignet sind

"In der Kinder-und Jugendheilkunde verwenden wir fast ausschließlich Medikamente, die nicht für die Altersgruppe geprüft und daher auch nicht für sie zugelassen sind", sagt Arnold Pollak, Leiter der Kinderklinik der MedUni Wien. Man könne Kinder nicht einfach als kleine Erwachsene behandeln. Mit dem Herunterrechnen der Dosis gemäß Körpergewicht sei es nicht getan. "Die Medikamente breiten sich im Körper der Kinder anders aus, werden anders aufgenommen und ausgeschieden, auch ihre Nieren und Leber funktionieren anders."

In der Vergangenheit lernten die Ärzte oft erst aus bitterer Erfahrung -etwa, dass der Wirkstoff in Aspirin bei Kindern tödliche Gehirnschäden auslösen kann. "Ein anderes Beispiel ist der Sauerstoff. Man hat geglaubt, wenn Neugeborene blau werden, soll man ihnen Sauerstoff geben, so werden sie wieder schön rosig", sagt Pollak. Dieses Vorgehen hatte oft verheerende Folgen, da der erhöhte Sauerstoffdruck etwa die Netzhaut schädigte.

Erfolgreiche Kindertherapie aus Verzweiflung

Es gibt aber auch Glücksfälle, bei denen die Ärzte aus Mangel an Alternativen mit Erwachsenen-Medikamenten unverhofft gute Wirkungen beobachteten. "Wir haben bei Kindern mit wiederkehrenden Gehirntumoren aus Verzweiflung ein Medikament eingesetzt, das bei Erwachsenen in der Krebstherapie viel verwendet wird, und hatten damit erstaunliche Erfolge", sagt Pollak.

Doch der Weg, solche Medikamente systematisch an Kindern zu testen und so zur Zulassung zu bringen, sei steinig und lang. Um genügend Patienten für eine Studie zu bekommen, müssen sich viele Zentren aus mehreren Ländern zusammentun.

Bei Studien mit Erwachsenen treten Pharmafirmen oft als Sponsoren auf und kümmern sich auch um bürokratische Hürden. Für Studien an Kindern stellen sie meistens die Medikamente zur Verfügung. "Es hat uns aber drei Jahre intensiver Arbeit gekostet, um allein die Verträge mit der Firma und den einzelnen medizinischen Partnern abzuschließen", sagt Pollak.

Stärkere Zusammenarbeit von Ärzten und Pharmaindustrie

Ein neues Kinderforschungsnetzwerk namens O.K.ids soll die Zusammenarbeit von Kinderärzten und der Pharmaindustrie unterstützen, damit mehr der dringend benötigten Medikamente entwickelt werden. Die Initiative geht vom Gesundheitsministerium aus. Wohl nicht zuletzt deshalb, weil die EU bis Jahresende einen nationalen Aktionsplan verlangt, wie die medizinische Situation für Kinder verbessert werden soll. Die EU nimmt seit dem Jahr 2007 aber auch die Firmen in die Pflicht. Wollen sie neue Arzneimittel auf den Markt bringen, müssen sie diese nun auch in Studien an Kindern testen, wenn bei ihnen Bedarf besteht.

Wie Medikamente an Kindern getestet werden

Dabei werden keine gesunde Kinder mit "irgendwelchen frühen Medikamenten" beforscht, erklärte Ruth Ladenstein, Onkologin am St. Anna Kinderspital und Leiterin von O.K.ids. Die Wirkstoffe werden erst in Zellen, dann im Tierversuch und später bei Erwachsenen getestet, bevor man damit betroffene Kinder behandelt.

"In der Krebstherapie sind dies etwa Kinder, bei denen bewährte Therapien mit Standardmedikamenten keinen bleibenden Erfolg bringen", so Ladenstein. Nachdem sich die Mediziner von der Erwachsenendosis gemäß Alter und Gewicht des Kindes an die richtige Dosis herangetastet haben, wird geklärt, ob die Medikamente bei den Kindern auch tatsächlich die gewünschte Wirkung zeigen -Nebenwirkungen werden erfasst. Schließlich vergleicht man die Therapieerfolge von neuen Wirkstoffen mit etablierten Medikamenten. "Placebos, also Pseudomedikamente, wollen wir den Kindern nicht zumuten, das wäre zum Beispiel bei krebskranken Kindern auch ethisch nicht vertretbar", sagt Ladenstein.

Über Studien bekomme man oft Zugang zu Medikamenten, die auf dem Markt noch nicht erhältlich sind. Zum Beispiel bei Stoffwechselerkrankungen könnte man damit Patienten behandeln, bevor sich das Krankheitsbild manifestiert hat und bleibende Schäden entstehen. "Je früher man angeborene Fehler im Stoffwechselprogramm mit Medikamenten korrigieren kann, desto mehr Chancen hat das Kind, normal heranwachsen zu können", sagt sie.

Brauchen wir neue Gesetze zur Forschung an Kindern?

"Die rigiden Gesetze wurden natürlich zum Schutz der Kinder geschaffen. Aber man hat damit auch die Forschung zu ihrem Nutzen verhindert", erklärt Christiane Druml, Vorsitzende der Bioethikkommission beim Bundeskanzleramt.

Die grundlegenden Regeln über die Forschung am Menschen stammen aus der Zeit nach dem Zweiten Weltkrieg. Bei ihrem Entwurf hatte man die menschenverachtenden Experimente der Nazis vor Augen. Für aktuelle klinische Studien passen sie oft nicht.

Daher hat die Bioethikkommission kürzlich Empfehlungen für die Forschung an nicht einwilligungsfähigen Personen, also auch Kindern, herausgegeben und rät, klinische Studien, bei denen die Patienten keinem oder minimalem Risiko ausgesetzt werden, prinzipiell zu erlauben.

"Wenn etwa für Studien Krankheitsgeschichten nachträglich ausgewertet werden, gibt es kein Risiko für die Kinder", sagt Druml. Auch bei Zuckerbelastungstests, Blutabnahmen und Harnproben seien das Risiko und die Belastung minimal, der Erkenntnisgewinn und der mögliche Nutzen jedoch groß.

Eltern finanzieren die Forschung an ihren Kindern

Als Rainer Riedls Tochter ein paar Jahre alt und das Verbändewechseln Routine war, gründete er einen österreichischen Ableger der Selbsthilfeorganisation "Debra" mit. Er fragte auch nach neuen Therapien. In fünf Jahren, also um die Jahrtausendwende, würde es erste klinische Studien geben, hörte er. Als dann aber immer noch nichts in Sicht war, entschlossen sich die betroffenen Eltern, Fundraising zu lernen. Sie schafften es, ein Spital samt Forschungslabors und Ausbildungsprogramm zu finanzieren: das EB-Haus in Salzburg.

Heute fördern sie sogar Grundlagenforschung, etwa die Arbeit von Arabella Meixner am Institut für Molekulare Biotechnologie (IMBA) in Wien. Sie will aus Haarwurzelzellen der Kinder Stammzellen machen, darin das oft schadhafte Kollagen-Gen durch ein funktionierendes ersetzen und die geheilten Stammzellen wieder in Hautzellen zurückverwandeln.

"Beim Mausmodell funktioniert es schon, dass die Haut wieder belastbar wird, wenn man solche Zellen injiziert", sagt sie. Nun wird sie mit den Medizinern vom EB-Haus erforschen, wie solche reparierten Haut-Stammzellen den Schmetterlingskindern am besten helfen.

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